Una de las enfermedades más crueles y devastadoras, la enfermedad de Huntington, ha sido tratada con éxito por primera vez, afirman los médicos.
La enfermedad se transmite de padres a hijos, mata implacablemente células cerebrales y se parece a una combinación de demencia, Parkinson y enfermedad de la neurona motora.
Un equipo de investigación emocionado se llenó de lágrimas al describir cómo los datos muestran que la enfermedad se ralentizó en un 75% en los pacientes.
Esto significa que el deterioro que normalmente se esperaría en un año tomaría lugar cuatro años después del tratamiento, dando a los pacientes décadas de «buena calidad de vida», dijo la profesora Sarah Tabrizi a BBC News.
El nuevo tratamiento es un tipo de terapia genética que se administra durante 12 a 18 horas de una delicada cirugía cerebral.
Los primeros síntomas de la enfermedad de Huntington tienden a aparecer entre los 30 y los 40 años y normalmente es fatal en el plazo de dos décadas, lo que abre la posibilidad de que un tratamiento temprano pueda prevenir la aparición de los síntomas.
El profesor Tabrizi, director del Centro de Enfermedad de Huntington del University College de Londres, describió los resultados como «espectaculares».
«Nunca en nuestros sueños más locos hubiéramos esperado una desaceleración del 75% en la progresión clínica», dijo.
No se ha identificado a ninguno de los pacientes tratados, pero uno se jubiló por motivos médicos y ha vuelto al trabajo. Otros participantes del ensayo aún caminan, a pesar de que se prevé que necesitarán silla de ruedas.
Es probable que el tratamiento sea muy costoso. Sin embargo, este es un momento de verdadera esperanza en una enfermedad que afecta a personas en la flor de la vida y devasta a familias.
La enfermedad de Huntington se transmite por la familia de Jack May-Davis. Él tiene el gen defectuoso que causa la enfermedad, al igual que su padre, Fred, y su abuela, Joyce.
Jack dijo que fue «realmente terrible y espantoso» ver el inexorable declive de su padre.
Los primeros síntomas aparecieron a finales de los 40, incluyendo cambios en el comportamiento y la forma de moverse. Finalmente, necesitó cuidados paliativos las 24 horas del día, los 7 días de la semana, antes de fallecer a los 54 años en 2016.